diretto dalla dott.ssa Marazziti
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Sei in Altre Sezioni » News » Sclerosi Laterale Amiotrofica: nuovo trattamento potrebbe bloccare gene mutato che la causa
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Sotto sperimentazione un farmaco che potrebbe bloccare le mutazioni del gene SOD1 ritenute causa di una forma di SLA
La sclerosi laterale miotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa che conduce ad una progressiva degenerazione dei motoneuroni, i neuroni del sistema nervoso che presiedono ai movimenti dei muscoli.
Le cause di questa malattia restano ancora sconosciute; una delle ipotesi sulla sua eziologia è che l’insorgenza sia connessa a mutazioni di geni.
Un recente studio è stato condotto presso l’Università di Washington su una forma della SLA che si ipotizza causata dalla mutazione del gene SOD1.
Secondo i ricercatori un nuovo medicinale potrebbe essere impiegato in una tecnica terapeutica nota come “antisense therapy” per bloccare il gene e le sue mutazioni.
In diversi ospedali è iniziata una prima fase di test clinici su campioni di pazienti affetti dalla forma di SLA connessa con le mutazioni del gene SOD1.
Si è visto che gli effetti collaterali sono quelli legati alle infusioni di farmaco nel midollo spinale: dolori alla schiena e alla testa.
In una seconda fase dei test verranno valutati i possibili effetti collaterali di dosi maggiori di farmaco, in grado di potenziare l'efficacia della terapia.
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