Un team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano per la ricerca genica (Tiget), coordinati dal professor Luigi Naldini, ha condotto uno studio sperimentale per valutare l’efficacia del virus dell’Hiv nella lotta contro malattie genetiche.
Lo studio, che ha preso avvio nel 2010, ha coinvolto 16 bambini, 6 dei quali affetti da patologie neuro degenerative.
A distanza di 3 anni dall’inizio della sperimentazione, sono stati ottenuti risultati straordinari.
Grazie alla terapia genica sono infatti guariti 3 bambini affetti da leucodistrofia metacromatica e tre bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich.
Al prelievo delle cellule staminali ematopoietiche dal midollo osseo dei pazienti è seguita l’introduzione della copia “corretta” del gene difettoso mediante vettori derivati dall’Hiv. Successivamente, le cellule sane sono state reintrodotte nell’organismo in modo da consentire il ripristino della proteina mancante.
La leucodistrofia metacromatica, combattuta prima ancora dell’insorgenza dei sintomi, è stata bloccata nel suo sviluppo. Nel caso della sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce il sistema immunitario, la sostituzione delle cellule staminali corrette a quelle malate ha permesso di rendere il sistema immunitario perfettamente funzionante.
Come Luigi Naldini, alla direzione dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano, ha spiegato, la terapia genica oggetto di sperimentazione si è mostrata non solo sicura, "
ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie”.
Il professore ha concluso parlando dell’emozione suscitata dalle prime ed eccezionali risposte concrete che è stato possibile dare ai pazienti dopo 15 anni di studio.
